OAKLAND.- Por primera vez, un equipo de científicos ha intentado editar un gen dentro de un cuerpo humano, en un audaz intento de cambiar de forma permanente el ADN de una persona para tratar de curar una enfermedad.
El experimento, que se realizó este lunes en California con el paciente Brian Madeux, de 44 años, se procedió a través de un gotero intravenoso, por el que se mandaron miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para cortar su ADN en un punto concreto.
"En cierta forma te llena de humildad" ser el primero en probarlo, explicó Madeux, que tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter. "Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Ojalá me ayude a mí y a otras personas".
De tener éxito esta prueba, podría ser un gran impulso para el incipiente campo de la terapia genética. Los científicos han editado genes de personas con anterioridad, pero siempre ha consistido en una modificación de células en el laboratorio que después se devuelven a los pacientes.
Pero estos métodos sólo pueden utilizarse para unos pocos tipos de enfermedades. Algunos dan resultados que no son duraderos. Otros proporcionan un nuevo gen como una pieza de repuesto, pero no controlan dónde se inserta en el ADN, lo que podría causar un nuevo problema, como cuadros que involucren la creación de cáncer.
Los científicos explican el proceso como si enviaran un pequeño cirujano a través de sus venas: "Cortamos su ADN, lo abrimos, insertamos un gen, lo remendamos. Reparación invisible", explicó la doctora Sandy Macrae, presidenta de Sangamo Therapeutics, la empresa de California que está probando esta técnica para dos enfermedades metabólicas y la hemofilia. "Se convierte en parte de su ADN y está ahí por el resto de su vida".
Eso también implica que no hay vuelta atrás, ninguna forma de borrar ningún error que pueda causar la modificación.
"En realidad estamos jugando con la Madre Naturaleza" y los riesgos no pueden conocerse por completo, pero los estudios deben seguir adelante porque estas son enfermedades incurables, señaló un experto independiente, el doctor Eric Topol, del Scripps Translational Science Institute de San Diego.
Los resultados de este experimento no se presentarán hasta en un mes más y los médicos mantendrán controles exhaustivos al paciente durante tres meses para monitorear los posibles efectos secundarios.
