Terapia genética restaura visión a personas con ceguera parcial

NUEVA YORK.- Científicos han usado por primera vez terapia genética para mejorar drásticamente la visión de pacientes aquejados con una rara forma de ceguera, en un resultado que expertos llamaron un gran avance para esa técnica experimental.

La enfermedad se llama "Amaurosis Congénita de Leber", que provoca una distrofia severa en la retina, causada por mutaciones en los códigos genéticos del pigmento de la retina. Esto provoca una visión limitada desde el nacimiento, y la ceguera durante la adultez.

El procedimiento consistió en inyectar de forma subretinal una combinación de un virus asociado al ADN del gen RPE65, lo que provocó una respuesta positiva por parte de algunos de los pacientes tratados.

Cuatro de los seis pacientes jóvenes sometidos al tratamiento tuvieron restaurada parte de su visión, reportaron el domingo equipos de investigadores de Estados Unidos y Gran Bretaña. Dos de los voluntarios que apenas podían ver movimientos de las manos pudieron leer unas líneas en unas semanas.

“Es un logro fenomenal”, dijo Stephen Rose, jefe de investigaciones de la Fundación del Combate a la Ceguera, que ayudó a patrocinar un estudio hecho en el Hospital Pediátrico de Filadelfia.

Según los expertos, si se logra éxito en números mayores la técnica tiene el potencial de revertir ceguera causada por otros tipos de enfermedades oculares hereditarias.

“Pienso que es increíblemente emocionante”, dijo la doctora Jean Bennett, profesora de oftalmología de la Universidad de Pensilvania y líder del estudio en Filadelfia. “Es el inicio de una nueva fase de estudios”.

Los resultados fueron publicados el domingo en Internet por la revista New England Journal of Medicine  para coincidir con presentaciones en una conferencia médica en Florida.

Los dos equipos de científicos, trabajando por separado, probaron cada uno la técnica en tres pacientes con esta rara forma hereditaria de enfermedad ocular.

No existe tratamiento para esa enfermedad, que aparece en la infancia temprana y causa una pérdida severa de la visión, especialmente por las noches.

Se estima que 2.000 estadounidenses padecen esa forma de la enfermedad que fue blanco del estudio, dijo Bennett.

La terapia genética — que reemplaza genes defectuosos con una versión normal — ha sido estudiada en humanos desde hace más de 15 años, con éxitos limitados.

Ese campo de estudios sufrió un duro golpe en 1999 con la muerte de Jesse Gelsinger, de 18 años, en un experimento para tratar una enfermedad hepática. Algunos niños tratados por un mal inmunológico, que los obliga a aislarse del ambiente, desarrollaron leucemia.