Doctores Cristian Droppelmann y Danae Campos-Melo (izquierda y centro) y Doctora Verónica Noches (derecha).
Emol
Tras ocho años de investigación, tres científicos chilenos lograron un importante avance en el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), desarrollando una droga biológica que podría convertirse en una terapia efectiva y específica contra la enfermedad neurodegenerativa.
El trabajo, que fue publicado en la revista Brain de la Universidad de Oxford, fue liderado por el matrimonio de biólogos moleculares chilenos -radicados hace 15 años en Canadá- Cristian Droppelmann y Danae Campos-Melo, en conjunto con la doctora Verónica Noches, también chilena.
El equipo trabaja en el Molecular Medicine Group del Robarts Research Institute en la Universidad de Western, Ontario, y la investigación fue llevada a cabo con el médico neurólogo Michael J. Strong y científicos de otras universidades de Canadá e Italia.
Droppelmann explicó que "esta investigación se basa en el fragmento de una proteína multifuncional que bloquea la toxicidad generada por los agregados de TDP-43 y que son los causantes de la enfermedad".
"Abre grandes posibilidades para el tratamiento efectivo del ELA porque permitiría extender la vida de los pacientes y mejorar su calidad de vida". Agregó. Detalló que este trabajo les permitió obtener recientemente más de 10 millones de dólares de un fondo de inversión privado para convertir el descubrimiento en un tratamiento de bajo costo de producción aplicable en pacientes con ELA.
Además, el grupo de científicos se asoció con una empresa de inteligencia artificial y microscopía electrónica criogénica de América del Norte para trabajar en los detalles de la terapia.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica o ELA es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la muerte de las neuronas responsables del movimiento del cuerpo llamadas motoneuronas, presentes en la médula espinal y la corteza motora del cerebro. Como consecuencia, el paciente sufre progresivamente debilidad, atrofia y parálisis de los músculos de las extremidades, el tronco y de aquellos controlan la función respiratoria.
Es una enfermedad fatal, sin tratamiento efectivo y, que por lo general, lleva a la muerte del paciente entre
3 a 5 años después de su diagnóstico.
Se estima que menos del 10% de los casos de ELA tiene un origen genético conocido y es heredable, y es la tercera enfermedad neurodegenerativa en incidencia, después del Alzheimer y la enfermedad de Parkinson.
