LONDRES.- Médicos británicos utilizaron terapia genética para curar al "niño burbuja" Rhys Evans, de 18 meses, en uno de los primeros tratamientos de este tipo desarrollados en el mundo.
El hospital londinense Great Ormond Street informó hoy que un grupo de científicos logró tratar con éxito al pequeño, que padecía un defecto genético, conocido como Inmunodeficiencia Combinada Severa (IDCS), que le había impedido desarrollar su sistema inmunológico.
La variante de IDCS que padece el pequeño concierne a un gen localizado en el cromosoma X y, por ello, sólo afecta a los varones.
De no haber podido ser tratado, Rhys habría debido pasar el resto de su vida confinado en una habitación esterilizada -de ahí el nombre de "niño burbuja" dado a quienes padecen esta enfermedad- o arriesgarse a contraer una infección mortal.
Los científicos reemplazaron el gen defectuoso por otro normal y creen que Rhys, originario de Cardiff (Gales), podrá llevar una vida similar a la de cualquier otro niño.
Hasta ahora, la terapia genética sólo ha tenido éxito en dos casos, ambos tratados en un hospital de París en 2000.
Según Adrian Thrasher, jefe del equipo médico que atendió al pequeño, los expertos "estamos muy contentos: Rhys estaba muy, muy enfermo, con una neumonía grave, una infección que le podía costar la vida".
"Tras su tratamiento genético, el niño está corriendo por su casa, ya es un niño normal", agregó.
La madre del pequeño, Marie Evans, declaró que "vemos ahora a Rhys, jugando con otros niños, y es simplemente asombroso. Ahora que han descubierto el código genético y encontrado el gen, pueden lograr milagros".
Hasta ahora, el único tratamiento contra la IDCS era un trasplante de médula ósea, pero en el caso de Rhys no se pudo encontrar un donante adecuado.
El equipo encabezado por Thrasher extrajo médula del pequeño y utilizó un virus como vehículo para introducir el gen normal en los leucocitos de la muestra.
Reimplantada en el niño, la médula comenzó a generar gradualmente nuevos leucocitos con el gen "sano", que pasaron a la sangre para protegerle de procesos infecciosos.
Rhys tiene ahora el número normal de leucocitos que un niño de su edad y los expertos creen que podrá mantenerse así.
